Aprueban primera terapia genética para enfermedad hereditaria

La Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de Estados Unidos anunció que aprobó Luxturna de Spark Therapeutics, primera terapia genética, para la distrofia de la retina asociada a una mutación bialélica RPE65 que provoca la pérdida de visión y posible ceguera total en algunos pacientes. spark-blindnessLuxturna lleva directamente una copia normal del gen RPE65 a las células de la retina, lo que hace que estas células produzcan la proteína normal que convierte la luz en una señal eléctrica en la retina para restaurar la pérdida de visión de los pacientes, señaló la FDA.

Actualmente, la distrofia de la retina asociada a una mutación bialélica RPE65 afecta a entre 1000 y 2000 pacientes en Estados Unidos. Luxturna solo debe ser administrado a los pacientes que tienen células de retina viables conforme a lo determinado por los doctores y añadió que el tratamiento se debe realizar por separado en cada ojo con días de diferencia, con al menos seis días entre procedimientos quirúrgicos.

La FDA también aprobó este año otras dos terapias genéticas que rediseñan las células inmunológicas de las personas para tratar los cánceres de la sangre, en lugar de las enfermedades  genéticas.'Décadas de investigación han culminado en la aprobación de tres terapias genéticas este año para pacientes con enfermedades  graves y extrañas', añadió Scott Gottlieb, comisionado de la FDA.

'Considero que la terapia genética se convertirá en un pilar fundamental en el tratamiento, y quizá en la cura, de muchas de las enfermedades  más devastadoras e intratables'.
diciembre 22/2017  (Xinhua)